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ACS Nano:纳米颗粒结合的 Toll-Like Receptor 9激动剂提高了 COVID-19疫苗的效力、持久性和广泛性

CpG-NP 水凝胶疫苗单次免疫的良好效果可以降低临床疫苗接种成本,提高患者的依从性,最终使疫苗更快地被接受并提高疫苗接种率,而这些都是应对快速发展的大流行病的关键因素。

2024-01-31

诺奖团队用CRISPR“粉碎癌症”,靶向非编码序列,清除脑肿瘤

这种基于CRISPR的癌症粉碎提出了一种创新的治疗范式,它独立于肿瘤的遗传和表观遗传起源,将超突变癌症的肿瘤突变负荷和化疗药物TMZ信号转化为一种潜在治疗途径。

2023-12-04

Genome Biol:揭示蛋白RBM5通过激活致癌蛋白HOXA9在急性髓系白血病中发挥重要作用

HOXA9蛋白在大多数急性髓性白血病(AML)病例中过度表达,并与患者的不良预后有关。然而,HOXA9 是一种在治疗上难以靶向的蛋白,因此科学家们一直在寻找间接消灭它的方法。

2024-01-19

同济大学刘琦团队开发新型AI模型,用于CRISPR靶向预测和优化

该研究将关键互作特征用于开发一个全新的、高效的脱靶效应打分方法,即CRISOT-Score(图1d),用于计算给定脱靶序列的脱靶打分。

2023-12-04

迎接CRISPR 2.0时代:新一波基因编辑器开始进入临床试验

2023年12月9日,CRISPR基因编辑领域迎来里程碑时刻,美国FDA批准了CRISPR-Cas9基因编辑疗法 Casgevy(exa-cel)上市,用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞

2023-12-11

躺赚1亿美元,CRISPR基因编辑疗法获批上市,张锋创立的Editas坐收专利费

在11名严重镰状细胞病患者和6名输血依赖性β-地中海贫血患者中,Reni-cel疗法的安全性与白消安和自体造血干细胞移植的清髓性预处理一致,未报告与Reni-cel疗法相关的严重不良事件。

2023-12-15

Nat Commun:我国科学家开发出微型化的Cas13,有望简化基因编辑

CRISPR-Cas 在治疗和治愈人类疾病方面大有可为。科学家们可以通过腺相关病毒(AAV)载体将CRISPR元件导入大量哺乳动物细胞,这是为数不多的方法之一。AAV载体很小,因此很难将大型 Cas

2023-11-20

DNAJA4- psmd2 - myh9轴可能包含鼻咽癌治疗的潜在靶点

鼻咽癌(NPC)是一种发生在鼻咽部的恶性肿瘤,具有独特的地理分布特征,以华南和东南亚发病率最高。这种独特的地理分布归因于遗传和环境因素。

2023-12-14

历史性时刻:FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法!见证120年来人类生物医学的进步

美国食品和药物监督管理局(FDA)做出了一项真正具有历史意义的决定——批准了Casgevy上市,这是一款基于CRISPR技术的开创性基因编辑疗法,用于治疗12岁及以上伴有复发性

2023-12-11

Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗

本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE,实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率

2023-12-19